由于研發(fā)風(fēng)險高、受試者參與度低以及倫理挑戰(zhàn)等原因，兒科用藥品種少、劑型單一已不是什么新聞了。現(xiàn)實中，簡單將小兒當(dāng)做成人按比例的縮小物而以成人用藥治療來指導(dǎo)兒科用藥的現(xiàn)象比比皆是。
而兒科學(xué)的研究和服務(wù)對象是小兒，有其自身特點。整個小兒階段一直處于不斷生長發(fā)育的過程中，因而決不能簡單地看成成人的縮影。
兒科用藥不是成人劑量的簡單縮減，而是有其特殊規(guī)律。在臨床方面，其疾病種類、臨床表現(xiàn)、診斷及治療等都與成人有較大差異。如疾病種類分布情況，小兒消化系統(tǒng)及呼吸系統(tǒng)疾病明顯高于成人;而在治療用藥時，小兒的藥物劑量必須按體重和體表面積計算。
為提高兒科合理用藥水平以減少或避免不良反應(yīng)的發(fā)生，WHO于2007年出臺了第一版兒童基本藥物示范目錄，以指導(dǎo)成員國及機(jī)構(gòu)建立基本藥物目錄。目前印度及南非建立了相應(yīng)的兒童基本藥物目錄。而截至目前，WHO目錄已更新到第四版，為我國未來建立自己的兒童基本藥物目錄提供了參考。基于WHO的權(quán)威性及印度與我國國情的相似性，本篇僅分析這兩版目錄的藥物情況，看看哪些方面值得我們借鑒。
WHO與印度的他山之石：國內(nèi)刻痕片大有可為WHO與印度的兒童基本藥物目錄的分類均以藥理學(xué)為依據(jù)，均明確注明了劑型、劑量和給藥途徑，WHO目錄收錄了27個類別的274個藥品，印度目錄收錄了22個類別的134個藥品;兩個目錄收錄最多的藥物均為抗感染藥物，占到總數(shù)的三成以上;兩個目錄中給藥途徑最多的是口服給藥;兩個目錄的劑型數(shù)量均以口服劑型為主，單以片劑計，WHO就有普通片、速釋片、緩釋片、咀嚼片、刻痕片、腸溶片、可壓碎片、分散片、緩釋咀嚼片、糖衣片等10余種，印度目錄稍少一點。
小兒用藥劑量是兒科藥物治療中非常重要而復(fù)雜的問題。由于兒童體質(zhì)、體重、身高及體表面積等隨年齡增加而改變，不同年齡兒童用藥的劑量差別較大。為了精確算出給藥劑量，科研人員想了很多辦法，比如在服用液體劑型藥物時配有帶刻度的吸管、量杯等。而對固體劑型如片劑類，刻痕片也是一個很好的選擇。WHO目錄收載有7個藥物刻痕片，印度目錄則收載了5個藥物的刻痕片。
刻痕片除了外觀美觀外，還具有指示藥師或患者將整片一分為二或一分為四等功能，有助于小兒準(zhǔn)確定量服藥。刻痕片在歐美較為常見，但國內(nèi)企業(yè)生產(chǎn)較少。有人比較過國內(nèi)77種刻痕片中，90%制造商為外企。可見雖然新劑型開發(fā)一直是國內(nèi)研究的重點，但對刻痕片的研究熱度稍顯不足。
成本高企、利潤有限、同質(zhì)化：定量給藥開發(fā)是條捷徑
對于兒童常用劑型，如顆粒劑、口服液及混懸液等，為更準(zhǔn)確定量，有些企業(yè)走得更遠(yuǎn)。如UCB公司的Keppra口服液，為方便1個月以上嬰幼兒服藥，包裝中附有10ml、3ml或1ml帶刻度口服注射器和注射器轉(zhuǎn)接器。
制藥工業(yè)是個利潤高但競爭異常激烈的行業(yè)，由于兒科藥研發(fā)存在開發(fā)周期長投資回報率低等問題，一直處于小眾市場水平。有人估算過，針對一款新藥產(chǎn)品的兒科發(fā)展計劃的成本約2000萬美元，這意味著相應(yīng)的生產(chǎn)企業(yè)的顧慮不少。鑒于此，美國和歐盟推出一系列法規(guī)來鼓勵企業(yè)研發(fā)兒科藥物，我國也不例外。
在兒科原研藥研發(fā)成本高企的背景下，企業(yè)不如從如何方便醫(yī)護(hù)人員及患兒家長準(zhǔn)確定量入手，有針對性地開發(fā)出一些附帶定量給藥裝置以及藥片切割器的產(chǎn)品，或者制備一字/十字刻痕片以及制備容易直接壓碎的片劑等，以獲得產(chǎn)品的附加值。
當(dāng)然，這些措施會增加企業(yè)的生產(chǎn)成本，在目前招標(biāo)政策下也并不一定會給企業(yè)帶來可預(yù)見的好處。但是，“醫(yī)者仁心”，并且在目前產(chǎn)品同質(zhì)化嚴(yán)重的情況下，只靠“拼價格底線”的單一做法已經(jīng)讓很多企業(yè)難以承受。長痛不如短痛，順應(yīng)現(xiàn)下最流行的供給側(cè)改革的做法，在保證產(chǎn)品品質(zhì)的基礎(chǔ)上，為醫(yī)患提供最佳服務(wù)以贏得患者對品牌的信賴，不失為一條好的出路。（研發(fā)部 曹嘉 推薦）
來源http://www.yiyaojie.com/sc/scdt/20160601/102212.html
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